A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, em 5 de outubro de 2026, o registro do medicamento Elfabrio (alfapegunigalsidase). O fármaco é indicado para terapia de reposição enzimática de longa duração em adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry, uma condição genética lisossômica que causa acúmulo de globotriaosilceramida nos tecidos, levando a insuficiência renal, cardíaca e neuropatia periférica.

Elfabrio funciona como um substituto da enzima alfa‑galactosidase, catalisando a quebra da substância acumulada e ajudando na sua eliminação. O produto é apresentado em frascos de 10 ml e administrado por infusão intravenosa. A aprovação segue a publicação original da Anvisa em 9 de setembro de 2026, que detalha o mecanismo de ação e os benefícios clínicos esperados.

A decisão representa um avanço significativo para pacientes com doença de Fabry, pois oferece uma opção de tratamento de longa duração que pode prevenir a progressão de complicações cardíacas e renais. A Anvisa ressaltou que o registro foi concedido após avaliação rigorosa de dados de segurança e eficácia apresentados pela fabricante.